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诺华表示,CART研究结果支持了2017年的批准案例

2018-12-06 04:03:02 

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苏黎世(路透社) - 超过90%的患有致命血癌的年轻人在接受新的诺华治疗后表现出完全缓解,反映了先前较小样本的结果,并推动该制药商希望在2017年获得美国批准

调查结果来自瑞士公司周一在奥兰多举行的美国血液学会会议期间表示,对诺华公司的CTL019(一种嵌合抗原受体T细胞或CART治疗)的研究包括59名患有复发/难治性急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人

正在进行的II期研究针对的是晚期疾病患者,他们对标准治疗没有反应

诺华公司称,调查结果显示,93%的患者最初完全缓解,而55%的患者在12个月时有无缓解生存期

12个月后,18名患者持续完全缓解

由未成熟白细胞不受控制的生成引起的癌症可在诊断后一年内导致死亡

诺华公司全球细胞和基因疗法负责人乌斯曼阿扎姆表示,周一公布的无缓解生存率与之前的研究结果相当,患者数量仅为其一半,他对2016年CTL019监管提交的乐观情绪以及之后的一年美国批准表示乐观,随着欧洲的到来

“这一数据集比以往任何时候都更令人印象深刻,”阿扎姆说

“这让我们对诺华更有信心,这是真正受益的合适人群

”近90%的患者出现了炎症反应,包括高烧,恶心和肌肉疼痛

只有超过四分之一的需要治疗血流量或呼吸不稳定,诺华公司称其在所有病例中都成功逆转

CART疗法是通过从患者体内提取免疫系统T细胞,重新设计其DNA以帮助它们发现和破坏癌细胞,并将它们注入同一患者而制成的

凭借其CTL019,诺华公司已加入较小的竞争对手,包括Juno Therapeutics和Kite Pharma,寻求为白血病等血液癌症推出新的,更有效的,可能非常昂贵的治疗方法

虽然诺华公司拒绝透露CTL019的成本,但美国骨髓移植手术的价格在50万美元到100万美元之间,因为它开发了这种疗法

“我们在价格方面所做的是与每个利益相关者密切合作,”Azam说

“这些是制造和制造非常具有挑战性和高难度的治疗方法,所以我们在如何简化制造方面花费了大量时间,我们如何使其易于使用

”John Miller的报道,David Evans的编辑