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FDA批准Alexion药物治疗超罕见疾病

2018-12-06 07:15:02 

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(路透社) - 美国食品和药物管理局周二批准了Alexion Pharmaceutical公司对超罕见且可能致命的遗传疾病的治疗

Alexion的酶替代疗法,Kanuma,于9月获得欧洲批准,被批准用溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)治疗患者,包括婴儿,可导致肝功能衰竭,心脏病和早逝

Alexion股价上涨8.07美元,或4.5%,至187.22美元

Alexion说,在美国只有几千名患有LAL-D的患者

据估计,每年将有4到8个婴儿出生时患有婴儿型LAL-D

但是,针对超级罕见疾病的救生治疗可能会产生极高的价格

该公司认为,Kanuma最终将产生超过10亿美元的年销售额

“但由于对这种疾病的认识极低,死亡率高且流行率低,我们预计这次发射的动态将是缓慢而稳定的,”Alexion首席执行官David Hallal在电话采访中说

“超罕见疾病需要多年才能达到10亿美元的门槛

”LAL-D的发病往往发生在5岁左右

出生于该疾病的婴儿通常会在他们的第一个生日之前死亡

在一项临床试验中,接受Kanuma治疗的9名婴儿中有6名存活超过12个月

“我们希望随着时间的推移,我们将成功识别患有这种疾病的患者并帮助他们获得治疗,”Hallal说

据晨星公司分析师Stefan Quenneville预测,该公司在6月以84亿美元收购Synageva BioPharma后收购了Kanuma,每年定价为30万至40万美元

Alexion的旗舰药物Soliris治疗两种罕见疾病,并且正在进行三项后期检测,每年花费约50万美元

该公司计划在周二晚些时候讨论Kanuma的定价

与大多数对美国销售的药品价格高得多的制药商不同,Alexion计划在全球范围内采用类似的定价

“这是一种强烈的信念,即我们认为我们在美国以外的药物发射不应该得到美国的补贴,”Hallal说

Kanuma是由转基因鸡蛋清蛋白开发的,需要得到FDA兽医部门及其正常药物评估部门的批准

“使用这项技术,这些患者有史以来第一次可以获得可以改善他们的生活和生存机会的治疗,”FDA药物评估主任珍妮特伍德科克在一份声明中说

Rosmi Shaji在班加罗尔的补充报道; Don Sebastian和James Dalgleish编辑